Zolgensma, el medicamento más caro de la historia

La medicina más cara del mundo está a punto de llegar al mercado.

Se trata de un medicamento de terapia genética que se toma por única vez y cura una enfermedad devastadora de pérdida de músculo infantil. Fue aprobado el viernes y costará 2 millones 125 mil dólares.

Se llama Zolgensma y trata una enfermedad hereditaria, llamada atrofia muscular espinal o SMA. Los niños afectados generalmente mueren antes de los dos años de edad. La técnica introduce nuevo ADN en el cuerpo para corregir un gen defectuoso.

Aún no hay muchas terapias genéticas, pero los precios de las que surgen aumentan las preocupaciones de los gobiernos y las aseguradoras de salud, ya que no saben si podrán costear los gastos.

El precio de Zolgensma lo convierte en el medicamento más caro del mundo por un amplio margen. Sin embargo, algunos medicamentos a largo plazo terminarían costando más.

Para disipar las preocupaciones, la compañía farmacéutica dijo que ofrecería a las aseguradoras la posibilidad de pagar el tratamiento en cuotas anuales durante cinco años. También se comprometió a hacer un reembolso parcial si el tratamiento no funciona. Además, dijeron que diez años de uso del mejor medicamento obtenido anteriormente, Spinraza, que se toma durante toda la vida, ya costarían el doble: $750,000 durante el primer año y $375,000 para cada año posterior.

Antes, Zongelsma se había valuado en $1.5 millones, pero los nuevos datos mostraron resultados prometedores en bebés muy pequeños tratados antes de que aparecieran los síntomas.

La atrofia muscular espinal es la causa genética más común de muerte en bebés. En Argentina, afecta a 300 niños y recién en marzo de este año se aprobó el uso de Spinraza, el medicamento anterior. Aún no se sabe si el nuevo medicamento será aprobado o cubierto.

De acuerdo con el anuncio de la FDA, los 12 bebés tratados en el primer ensayo clínico de Zolgensma han cumplido su segundo cumpleaños, y la mayoría de ellos alcanzan hitos clave, como agachar la cabeza, comer con la boca y sentarse sin ayuda. Los efectos a largo plazo de la terapia aún no se conocen.